Patientforening advarer: Patienter kan miste adgang til mulig livsforlængende behandling

Patienter med uhelbredelig knoglemarvskræft risikerer at miste adgang til en behandling, der kan give dem flere år at leve i.

Det advarer Dansk Myelomatose Forening om, efter Tværregionalt Forum for Koordination af Medicin har anbefalet, at patienter med myelomatose som udgangspunkt ikke skal have CAR-T-behandlingen Carvykti, hvis de tidligere har fået en anden behandling rettet mod samme mål på kræftcellerne.

Foreningen kalder udmeldingen dybt bekymrende og frygter, at den i praksis kan afskære mange patienter fra en af de sidste mulige behandlinger, når sygdommen vender tilbage.

Sagen handler om patienter med myelomatose, som er en uhelbredelig kræftsygdom i knoglemarven. Flere af patienterne har tidligere fået Tecvayli, også kaldet teclistamab. Det er et såkaldt bispecifikt antistof, som hjælper kroppens immunceller med at finde og angribe kræftcellerne.

Nu risikerer patienterne ifølge Dansk Myelomatose Forening at miste muligheden for senere at få CAR-T-behandlingen Carvykti, også kaldet cilta-cel. CAR-T er en meget avanceret kræftbehandling, hvor patientens egne immunceller bliver taget ud af kroppen, ændret i et laboratorium og givet tilbage til patienten, så de bedre kan angribe kræften. CAR-T er blevet kaldt en revolutionerende behandling, som kan betyde mange flere leveår.

Begge behandlinger retter sig mod BCMA, som er et protein på overfladen af myelomatoseceller. Proteinet fungerer som et pejlemærke, behandlingen kan bruge til at finde kræftcellerne.

”Det er dybt bekymrende, at Forum kommer med en anbefaling, som i praksis kan betyde, at mange patienter med myelomatose ikke kan få behandling med CAR-T-celleterapien cilta-cel efter tidligere at have fået det bispecifikke antistof teclistamab. Alt tyder på, at anbefalingen er sendt, uden at være blevet behandlet i de relevante faglige organer og uden en dokumenteret faglig begrundelse,” siger Carsten Levin, forperson for Dansk Myelomatose Forening.

Mindst 100 patienter kan være berørt

Ifølge Carsten Levin har mindst 100 patienter i Danmark allerede fået Tecvayli i fjerde eller senere behandlingslinje. En behandlingslinje betyder en runde eller et trin i patientens samlede behandlingsforløb. Når én behandling holder op med at virke, går lægerne videre til en ny.

En del af patienterne er nu ved at blive refraktære, hvilket betyder, at sygdommen ikke længere reagerer på behandlingen. Før Forums udmelding kunne nogle af patienterne potentielt have været kandidater til Carvykti.

Dansk Myelomatose Forening peger på, at Medicinrådets anbefalinger ikke siger, at patienterne mister adgang til Carvykti, hvis de tidligere har fået Tecvayli eller anden behandling rettet mod BCMA.

”For patienter, som ikke længere har effekt af teclistamab, kan Forums beslutning få direkte og i værste fald fatale konsekvenser, fordi der for mange ikke findes andre relevante godkendte behandlingstilbud end netop cilta-cel. Det betyder, at et meget virksomt behandlingstilbud bliver fjernet – i nogle tilfælde uden noget reelt alternativ. Konsekvensen er en konkret risiko for dårligere overlevelse; kort sagt, at patienter unødigt bliver overladt til at dø tidligere, end de ellers behøvede,” siger Carsten Levin.

Forum oplyser, at læger stadig kan søge den regionale lægemiddelkomité, hvis der er særlige forhold hos den enkelte patient, som kan have betydning for valget af behandling. Dansk Myelomatose Forening frygter dog, at udmeldingen i praksis vil gøre det langt sværere at få behandlingen.

Efterlyser fagligt grundlag

Dansk Myelomatose Forening mener, at sagen burde have været behandlet i Medicinrådets fagudvalg for myelomatose, hvor relevante specialister vurderer dokumentationen. 

”Det er uklart, hvem der oprindeligt rejste sagen, hvilket evidensgrundlag beslutningen baserer sig på, om og hvordan den videnskabelige dokumentation er blevet inddraget, og hvordan beslutningsforløbet har været. Vi står tilbage med indtryk af en beslutning, der mangler faglig legitimitet og institutionel gennemsigtighed,” siger Carsten Levin.

Carsten Levin peger på, at den internationale forskning ifølge foreningen ikke giver grundlag for at afvise Carvykti efter Tecvayli. Han fremhæver, at der tværtimod findes tidlige data, som tyder på, at det kan virke hos nogle patienter, hvis lægerne vurderer den enkelte patients situation, herunder hvor lang tid der er gået siden den første behandling, og hvor stærke patientens immunceller er.

”Beslutningen fremstår ikke blot uigennemsigtig, men også som fagligt utilstrækkeligt underbygget. Derfor er det afgørende, at patienter ikke i perioden frem til, at Medicinrådet har foretaget sin vurdering, fratages en potentiel behandlingsmulighed på et utilstrækkeligt og tvivlsomt grundlag,” siger Carsten Levin.

Frygter tilbageskridt i åbenhed

Dansk Myelomatose Forening mener også, at sagen rejser et principielt spørgsmål om, hvem der reelt bestemmer, hvilke behandlinger patienter kan få.

Medicinrådet er det organ, der normalt vurderer ny sygehusmedicin i Danmark. Rådets arbejde bygger på gennemgang af effekt, bivirkninger, økonomi og faglige vurderinger. Tværregionalt Forum for Koordination af Medicin har en anden rolle og skal blandt andet koordinere viden og praksis mellem regionerne.

Ifølge Dansk Myelomatose Forening bliver grænsen mellem rollerne uklar, hvis Forum i praksis indfører begrænsninger for behandling, før Medicinrådet har truffet en ny beslutning.

”Medicinrådet er etableret for at sikre, at behandlingsanbefalinger hviler på systematiske, transparente og fagligt kvalificerede vurderinger. Når en parallel struktur i praksis indfører behandlingsbegrænsninger uden at følge den proces, undergraver det fagligheden, gennemsigtigheden og tilliden til systemet. Det gør sagen endnu mere opsigtsvækkende, at både Medicinrådets to formænd og direktøren sidder som medlemmer af Forum,” siger Carsten Levin.

”Vi har gennem de seneste år set en positiv udvikling mod større transparens og mere inddragelse i rådets arbejde. Det aktuelle forløb ligner et markant tilbageskridt. Hvis tilliden til systemet skal bevares, kræver det, at denne sag nu bliver håndteret hurtigt, åbent og fagligt forsvarligt.”

Dansk Myelomatose Forening ønsker, at sagen straks bliver sendt til Medicinrådets fagudvalg, så der kan komme en egentlig faglig vurdering, før Medicinrådet træffer beslutning. Foreningen ønsker også, at Forums nuværende anbefaling bliver sat i bero, indtil der ligger en fagligt begrundet anbefaling.

Foreningen har søgt om aktindsigt i processen og afventer fortsat svar.

Læs relateret artikel: Trods Medicinråds-ja: Nu lægges nye begrænsninger på behandling til meget syge kræftpatienter

Artiklen er en omskrevet version af artiklen Myelomatoseforeningen: Vi er dybt bekymrede for konsekvenserne af Forums beslutning på Hæmatologisk Tidsskrift