"Real-world data skal give os viden om, hvordan lægemidlerne virker hos danske patienter efter Medicinrådets anbefaling. Det ved vi desværre langt fra altid med baggrund i den evidens, der findes, når vi vurderer, om vi kan anbefale et lægemiddel," siger Jannick Brennum.
Medicinrådet bygger fundamentet for en ny måde at vurdere medicin på
Flere nye lægemidler bliver godkendt på baggrund af mindre og mere usikre kliniske studier. Derfor vil Medicinrådet fremover systematisk følge, hvordan behandlingerne virker hos danske patienter. Ambitionen er blandt andet at skabe et bedre grundlag for betingede anbefalinger af ny medicin.
Fremtidens lægemidler kommer i stigende grad på markedet med større usikkerhed om deres effekt. Det skyldes blandt andet, at mange nye behandlinger udvikles til små patientgrupper, hvor det kan være vanskeligt at gennemføre store kliniske studier med lang opfølgning.
Fakta
I en nyere oversigtsartikel peger en international forskergruppe på, at hurtigere regulatoriske godkendelser betyder, at myndighederne i forskellige lande i stigende grad må træffe beslutninger på et mere usikkert evidensgrundlag.
Derfor fremhæver forskerne modeller for betinget ibrugtagning med efterfølgende dokumentationsindsamling og andre alternative prisaftaler som centrale redskaber til både at sikre patientadgang og opbygge et stærkere evidensgrundlag.
Ifølge forskerne vil sådanne modeller få stigende betydning i takt med, at flere lægemidler godkendes på et begrænset datagrundlag.
Derfor har Medicinrådet nu indledt et samarbejde med Danish Advanced Research Environment (DARE) om at udvikle en permanent infrastruktur, der skal gøre det muligt systematisk at følge, hvordan nye lægemidler virker, når de tages i brug på danske hospitaler.
Målet er at supplere den viden, der findes fra de kliniske forsøg, med erfaringer fra den kliniske hverdag. På den måde håber Medicinrådet blandt andet at skabe et stærkere grundlag for betingede anbefalinger af ny medicin.
"Real-world data skal give os viden om, hvordan lægemidlerne virker hos danske patienter efter Medicinrådets anbefaling. Det ved vi desværre langt fra altid med baggrund i den evidens, der findes, når vi vurderer, om vi kan anbefale et lægemiddel," siger Jannick Brennum, næstforperson i Medicinrådet og formand for styregruppen bag partnerskabet, i en pressemeddelelse.
De første pilotprojekter skal følge behandlingen af patienter med lungekræft og brystkræft, men erfaringerne skal bruges til at udvikle en model, som senere kan anvendes på tværs af sygdomme.
Usikker dokumentation giver sværere beslutninger
I Medicinrådet mærker man allerede tydeligt udviklingen mod mere usikkert evidensgrundlag for ny medicin, fortæller sundhedsøkonom og medlem af Medicinrådet Dorte Gyrd-Hansen.
”Kvaliteten af mange af de studier, vi får ind, bliver dårligere og dårligere. Vi ser flere enarmsstudier eller studier, hvor man sammenligner patientgrupper, som ikke er helt sammenlignelige. Det gør dokumentationen mere usikker.”
Ifølge sundhedsøkonom og professor emeritus Jes Søgaard er udviklingen ikke unik for Danmark. Flere nye lægemidler udvikles i dag til små og snævre patientgrupper, hvor det er langt vanskeligere at gennemføre de store kliniske studier, som tidligere dannede grundlag for myndighedernes vurderinger, fortæller han.
”Efterhånden som medicinen bliver mere og mere specialiseret, bliver patientgrupperne mindre, og fase III-dokumentationen vanskeligere at etablere,” siger han.
Jes Søgaard peger på, at flere virksomheder opnår markedsføringstilladelse på baggrund af mindre fase II-studier frem for store, randomiserede fase III-studier.
Når dokumentationen er usikker, og prisen samtidig er høj, bliver Medicinrådet mere tilbageholdende med at anbefale en behandling, lyder det fra Dorte Gyrd-Hansen.
”Hvis man kombinerer meget usikker dokumentation med en meget høj pris, bliver vi naturligvis lidt mere konservative. Vi ved jo, at pengene skal tages fra andre behandlinger, hvor effekten ofte er mere sikker,” siger Dorte Gyrd-Hansen, som peger på, at en lavere pris eller alternative prisaftaler kan være en måde at håndtere den usikre dokumentation på.
Skal bane vejen for betingede anbefalinger
Muligheden for at give betingede anbefalinger af ny medicin er netop blandt målsætningerne for det nye samarbejde mellem Medicinrådet og DARE, skriver rådet på sin hjemmeside. En betinget anbefaling betyder, at et lægemiddel kan tages i brug – ofte med en introduktionsrabat – mens der samtidig indsamles mere viden om behandlingens effekt.
Muligheden for betingede anbefalinger blev indført i Medicinrådets metodevejledning i 2022.
De to pilotprojekter
- Lungekræft: Opfølgning på pembrolizumab i kombination med kemoterapi til ikke-planocellulær ikke-småcellet lungekræft.
- Brystkræft: Opfølgning på sacituzumab govitecan til behandling af metastatisk triple-negativ brystkræft.
De to pilotprojekter (se faktaboks) skal derfor ikke blot skabe ny viden om behandlingen af patienter med lungekræft og brystkræft. Målet er at udvikle en datamodel, som fremover kan bruges til systematisk at følge effekten af nye lægemidler på tværs af sygdomsområder.
"I DARE har vi mange års erfaring med at undersøge brugen af lægemidler i både primærsektoren og på sygehusene for at belyse effekt og bivirkninger til gavn for patienter og sundhedspersonale. Men der har manglet et værktøj til systematisk at følge op på den dyre sygehusmedicin og på de nationale beslutninger om ibrugtagning. Det er præcis den opgave, pilotprojekterne skal løse," siger Espen Jimenez Solem, klinisk professor og overlæge ved PhaseIV-enheden på Bispebjerg og Frederiksberg Hospital, i Medicinrådets pressemeddelelse.
DARE er en sammenslutning af Klinisk Epidemiologisk Afdeling ved Aarhus Universitetshospital og Aarhus Universitet, Klinisk Farmakologi, Farmaci og Miljømedicin ved Syddansk Universitet & Phase4CPH ved Bispebjerg og Frederiksberg Hospital under Region Hovedstaden.
Danmark er allerede langt fremme
Real world-data ventes også at få en stadig større rolle i vurderingen af nye lægemidler internationalt. Det vurderer Jonas Hjelmgren, Director Market Access ved det svenske Institut för Hälso- och Sjukvårdsekonomi (IHE), hvor han arbejder med sundhedsøkonomiske analyser og adgang til nye lægemidler.
”Udviklingen af præcisionsmedicin og avancerede terapier kræver langtidsdata for at dokumentere vedvarende effekt og omkostningseffektivitet. Real-world evidence er en forudsætning for outcome-baserede betalingsmodeller og managed entry agreements (aftaler om adgang til ny medicin under særlige vilkår, red.)”, lyder det fra Jonas Hjelmgren.
Selvom Medicinrådets nye satsning markerer et strategisk skifte, starter Danmark dog ikke fra bunden, mener Peter Lindgren, administrerende direktør for IHE og professor i sundhedsøkonomi ved Karolinska Institutet,
”Efter min opfattelse er Danmark allerede helt i front, når det gælder infrastrukturen til forskning med real world data. Ved at bygge videre på den – både til forskning og til beslutninger om pris- og adgangsaftaler – kan Danmark udnytte et allerede stærkt fundament,” siger Peter Lindgren.
Ifølge Peter Lindgren er det ikke nødvendigvis de lande med den bedste datainfrastruktur, der hidtil har været mest aktive med den type aftaler. Politisk vilje og et ønske fra både myndigheder og virksomheder om at anvende modellerne betyder efter hans vurdering mindst lige så meget som adgangen til data.
Samarbejdet mellem Medicinrådet og DARE løber fra 2025 til 2028 og er finansieret via Kræftplan V med 6 millioner kroner årligt i 2026-2028.
