Malene er 11 år og har op til 30 epileptiske anfald i døgnet. Hendes forældre har kæmpet i årevis for at finde en behandling, der virker – uden held. Hun har fået afslag på den sidste mulighed, selv om medicinen bruges i flere nabolande.
Efter afslag på epilepsimedicin: Forening håber på ændringer med evaluering af Medicinrådet
11-årige Malene og 33-årige Ann-Sofie har fået nej til epilepsimedicin, som specialister på Filadelfia har anbefalet til dem. Nu sætter Epilepsiforeningen sin lid til, at evalueringen af Medicinrådet kan bane vej for bedre adgang til behandling for små patientgrupper med sjældne sygdomme.
Først sagde Medicinrådet nej til at anbefale fenfluramin som standardbehandling mod den alvorlige epilepsiform Lennox-Gastaut syndrom. Siden fik 11-årige Malene og 33-årige Ann-Sofie også afslag, da deres læger søgte om at bruge medicinen til netop dem.
De to sager får nu Epilepsiforeningen til at efterlyse forandringer i forbindelse med den evaluering af Medicinrådet, som Danske Regioner annoncerede i maj.
”Grundlæggende bakker vi op om Medicinrådets funktion, men der er noget i det samlede system, som ikke fungerer hensigtsmæssigt,” siger foreningens formand, Peter Vomb, i en pressemeddelelse.
Foreningen håber især, at evalueringens fokus på sjældne sygdomme og forskelle mellem landenes anbefalinger kan få betydning for patienter med Lennox-Gastaut syndrom, forkortet LGS. Som Medicinske Tidsskrifter beskrev i marts, anvendes fenfluramin som standardbehandling mod LGS i Sverige, Norge og Finland.
Medicinrådet besluttede 29. oktober 2025 ikke at anbefale fenfluramin, der sælges under navnet Fintepla, som tillægsbehandling ved LGS.
Allerede 17. marts 2026 beskrev Medicin & Evidens, at patienter også havde fået afslag på individuel behandling. Det overraskede både fagfolk og Epilepsiforeningen, som havde forventet, at nøje udvalgte patienter fortsat kunne få adgang, selv om medicinen var afvist som standardbehandling.
”Hvis også dispensationssporet er ved at lukke, så er der en lille gruppe meget syge børn, som reelt bliver efterladt uden flere muligheder for behandling. Rent logisk burde det være de sygeste patienter, der fik den mest effektive behandling,” sagde Kern Olofsson, tidligere cheflæge på Epilepsihospitalet Filadelfias børneafdeling, dengang til Medicin & Evidens.
Filadelfia havde tidligere søgt om behandlingen til ti børn og fået otte ansøgninger godkendt. Fire fortsatte i behandling, mens fire stoppede på grund af utilstrækkelig effekt, fremgik det af omtalen i marts.
Først afslog Medicinrådet Fentepla (fenfluramin) som standardbehandling til børn fra to år og opefte
Malene havde prøvet 23 typer medicin
Den 25. marts fortalte Malenes forældre om deres datters afslag i Medicin & Evidens’ søstermedie Sundhedspolitisk Tidsskrift. Malene havde dengang op til 30 anfald i døgnet og havde været gennem 23 forskellige typer medicin. Hun havde også prøvet en særlig diæt og fået indopereret en vagusnervestimulator, som med elektriske impulser skal mindske anfaldene. Behandlingerne havde ikke givet en varig bedring.
“Det er helt forfærdeligt at få et afslag, når det er den sidste mulighed, der er tilbage. Vi står med et meget sygt barn, og der er ikke nogen, der kan hjælpe,” sagde hendes mor, Kamilla, til Sundhedspolitisk Tidsskrift.
Forældrene fortalte, at Malene mistede færdigheder og kom til skade under sine anfald. I februar havde hun kun været hjemme i 12 dage. Resten af tiden havde hun været indlagt.
Familien håbede på færre anfald og mere overskud til de ting, Malene holder af, blandt andet at ride og svømme.
”Lægerne siger, at hun ikke kan blive ved med at holde til den mængde anfald, hun oplever lige nu. Selv en lille reduktion ville betyde en verden til forskel,” sagde Kamilla i interviewet i marts.
To forskellige patienter fik enslydende afslag
Senere, den 31. august, beskrev Epilepsiforeningen Malenes sag sammen med sagen om 33-årige Ann-Sofie i en artikel om de to familier. Deres tilstand er blevet værre trods omfattende behandling. Specialister på Filadelfia havde anbefalet fenfluramin som en sidste behandlingsmulighed.
LGS er en sjælden og alvorlig epilepsiform, som typisk begynder i barndommen. Sygdommen kan give hyppige anfald, svære udviklingsproblemer og behov for hjælp hele livet. Nogle anfald får patienten til pludselig at falde og risikere alvorlige skader.
Malene har desuden blandt andet cerebral parese og skoliose. Ann-Sofie har haft LGS, siden hun var 19 måneder gammel, og hendes mor beskriver, hvordan hun gradvist mister færdigheder og overskud.
Trods forskellene fik de ifølge Epilepsiforeningen enslydende afslag fra Region Sjælland. Malenes afslag kom 3. marts 2026.
I afslagene, som foreningen gengav i august, henviste regionens Task Force under lægemiddelkomitéen til, at ansøgningerne ikke gav grundlag for at forvente en ekstraordinært god effekt. Der var heller ikke kommet ny viden siden Medicinrådets vurdering.
Det får familierne og foreningen til at sætte spørgsmålstegn ved, om muligheden for individuel behandling fungerer efter hensigten. Folketingets syvende princip for prioritering af sygehusmedicin fastslår, at det ud fra en konkret lægefaglig vurdering skal være muligt at behandle med lægemidler, som er afvist som standardbehandling.
Regionen fastholder, at sagerne er vurderet individuelt
Region Sjælland afviste i sit skriftlige svar til Epilepsiforeningens artikel i august, at de to sager ikke var blevet vurderet individuelt.
”Task Force under Lægemiddelkomitéen tager i alle sager, også de ovennævnte, en individuel stilling efter grundig sagsgennemgang,” skrev regionen.
Regionen forklarede, at den blandt andet ser på dokumentationen for effekt og bivirkninger, om resultaterne passer på den konkrete patient, og om særlige forhold taler for at afprøve behandlingen. Økonomi er ifølge regionen ikke det primære, men kan få betydning ved meget dyre behandlinger eller store prisforskelle.
I de to konkrete sager vurderede Task Force, at patienterne ikke tilhørte en særlig undergruppe, som gav grundlag for at fravige Medicinrådets anbefaling.
Medicinrådets afslag bygger på forholdet mellem den forventede sundhedsgevinst, usikkerheden om effekten og prisen.
Rådet anerkender, at fenfluramin kan mindske alvorlige anfald og forbedre livskvaliteten hos nogle patienter. I de kliniske studier blev antallet af dropanfald halveret hos omkring hver tredje. Men rådet vurderer, at meromkostningerne er for store i forhold til sundhedsgevinsten og usikkerheden om dens størrelse. Vurderingen bygger på en fortrolig, forhandlet pris, som er lavere end listeprisen. Det fremgår af rådets begrundelse.
Evaluering skal se på sjældne sygdomme
Danske Regioner offentliggjorde beslutningen om evalueringen 19. maj 2026. Den ventes gennemført omkring nytår og skal blandt andet sammenligne Medicinrådets praksis med andre landes og undersøge, hvordan lægemidler til små patientgrupper med sjældne sygdomme vurderes.
Evalueringen skal også se på patientinddragelse, gennemsigtighed i begrundelserne og fordele og ulemper ved at inddrage flere samfundsøkonomiske forhold i vurderingerne.
Peter Vomb håber, at arbejdet kan få betydning for de patienter, som foreningen mener bliver klemt i systemet.
”Derfor er det rigtig positivt, at evalueringen også kommer til at have fokus på små patientgrupper med sjældne sygdomme, og hvorfor vi i Danmark vælger at behandle vores patienter anderledes end i de lande, vi normalt sammenligner os med. Forhåbentlig kan det være med til at sikre, at der i fremtiden ikke er den samme skævhed i adgangen til den rette medicinske behandling,” siger han i pressemeddelelsen.
