Medicinrådets forperson Birgitte Klindt Poulsen og næstforperson Jannick Brennum.
Dyre behandlinger deler Medicinrådet: To ja, to nej og to på pause
Medicinrådet anbefalede på sit møde 2. september to nye behandlinger til patienter med henholdsvis sjælden hjernekræft og en alvorlig hjertesygdom. To andre behandlinger blev afvist, mens yderligere to sager blev sat på pause. Fælles for flere af afgørelserne er stor usikkerhed om langtidseffekten og meget høje priser.
Rådet brugte desuden det såkaldte alvorlighedsprincip i to af sagerne. Princippet betyder, at Medicinrådet i vurderingen af meget alvorlige sygdomme kan acceptere højere omkostninger og større usikkerhed end ellers. Det førte til en anbefaling i den ene sag, men ikke i den anden.
Ja til ny behandling af sjælden hjernekræft
Medicinrådet anbefaler vorasidenib (Voranigo) til en gruppe patienter med langsomt voksende, uhelbredelige hjernetumorer.
Det gælder voksne og unge fra 12 år med bestemte IDH1- eller IDH2-muterede astrocytomer eller oligodendrogliomer af WHO-grad 2. Patienterne skal være opereret og må endnu ikke have behov for strålebehandling eller kemoterapi.
Sygdommen rammer ofte mennesker i 30-40-årsalderen og kan blandt andet give epileptiske anfald, kognitive problemer, hovedpine og træthed. Med den nuværende behandling er den typiske restlevetid omkring 12-14 år.
Indtil nu er denne patientgruppe blevet opereret og derefter fulgt med regelmæssige kontroller uden medicinsk behandling.
Vorasidenib kan forsinke sygdommens forværring markant. Studierne viser også, at behandlingen kan udsætte behovet for senere strålebehandling og kemoterapi, som blandt andet kan påvirke patienternes kognitive funktion og livskvalitet.
Det er derimod endnu ikke dokumenteret, at patienterne lever længere. Medicinrådets sundhedsøkonomiske model estimerer en gevinst på to ekstra leveår og 1,8 ekstra kvalitetsjusterede leveår, men beregningen bygger på antagelsen om, at længere tid uden sygdomsforværring også giver længere overlevelse. Det er endnu ikke vist i studiet.
Behandlingen er dyr. Ved listepris koster et gennemsnitligt behandlingsforløb på omkring 5,3 år cirka 6,7 millioner kroner. Merudgiften i forhold til den nuværende behandling er cirka 6,4 millioner kroner per patient. Den reelle pris er lavere, fordi der er forhandlet en fortrolig rabat.
Medicinrådet har i denne sag anvendt alvorlighedsprincippet, blandt andet fordi sygdommen rammer relativt unge mennesker og forkorter livet betydeligt.
Omkring 81 patienter vurderes aktuelt at kunne være kandidater til behandlingen, og derefter ventes cirka 20 nye patienter om året.
Læs Medicinrådets anbefaling om vorasidenib
Ja til hjertemedicin – men kun til en lille gruppe
Medicinrådet anbefaler også mavacamten (Camzyos) til patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, oHCM.
Det er en hjertesygdom, hvor hjertemusklen er fortykket, og blodets vej ud af hjertet bliver forsnævret. Typiske symptomer er åndenød, brystsmerter, træthed, hjertebanken og besvimelse.
Anbefalingen er imidlertid snæver. Mavacamten skal kun bruges til voksne med betydelige symptomer svarende til NYHA-klasse III, som ikke kan få den invasive behandling, der normalt anvendes ved sygdommen, på grund af anatomiske eller tekniske forhold eller andre alvorlige sygdomme.
Den nuværende behandling består først af blandt andet betablokkere eller calciumkanalblokkere. Hvis patienterne fortsat har betydelige symptomer, kan de få septal reduktionsbehandling, SRT. Det kan enten ske ved et kateterindgreb, hvor en lille mængde alkohol bruges til at reducere den fortykkede hjertemuskel, eller ved en operation, hvor en del af musklen fjernes.
SRT virker godt. Medicinrådet vurderer, at 80-90 procent af patienterne får reduceret deres symptomer efter behandlingen.
Mavacamten er derfor ikke tænkt som erstatning for SRT til alle patienter. Der findes heller ikke randomiserede studier, som direkte sammenligner mavacamten med SRT. Medicinrådet vurderer derfor ikke, at mavacamten er dokumenteret bedre end den invasive behandling.
Sammenlignet med almindelig medicinsk behandling forbedrer mavacamten dog både symptomer og livskvalitet. I et af de centrale studier forbedrede 65 procent af patienterne deres NYHA-klasse mod 31 procent med placebo.
Mavacamten kan samtidig påvirke hjertets pumpekraft. Derfor kræver behandlingen regelmæssige ultralydsscanninger af hjertet, og behandlingen kan skulle sættes på pause eller stoppes, hvis pumpeevnen falder for meget.
Behandlingen skal tages vedvarende, mens SRT som regel er et engangsindgreb. Ved listepris koster mavacamten omkring en million kroner for et gennemsnitligt behandlingsforløb på cirka 8,5 år. Det svarer til en merudgift på omkring 900.000-1.000.000 kroner per patient sammenlignet med de nuværende behandlinger.
Det er anden gang, Medicinrådet vurderer mavacamten. Første gang, i marts 2024, blev behandlingen afvist. Den nye vurdering bygger blandt andet på længere opfølgning, nye real world-data og en ny pris.
Læs Medicinrådets anbefaling om mavacamten
To behandlinger sat på pause
Medicinrådet nåede ikke frem til en endelig beslutning om trastuzumab deruxtecan (Enhertu) til patienter med fremskreden HER2-positiv kræft i mavesæk eller mavemund.
Sagen er sat i såkaldt clock-stop, hvilket i praksis betyder, at sagsbehandlingstiden er sat på pause.
Det er usikkert, hvor stor effekten vil være for danske patienter, samtidig med at behandlingen er dyrere end den nuværende behandling. Derfor ønsker Medicinrådet en ny prisforhandling, før rådet tager endelig stilling.
Medicinrådet vil blandt andet afklare, om virksomheden vil indgå en alternativ prisaftale, hvor betalingen afhænger af, om patientens sygdom forværres trods behandlingen.
Også brentuximab vedotin (Adcetris) til førstelinjebehandling af voksne med Hodgkin lymfom blev sat i clock-stop.
Behandlingen kan udskyde tiden til sygdomsforværring, men Medicinrådet vurderer, at der er behov for et bedre grundlag for at sammenligne behandlingen med den nuværende standardbehandling, især når det gælder langtidsbivirkninger.
Sagen ventes taget op igen på Medicinrådets møde 30. september.
Nej til behandling af sjældne nyresygdomme trods markant effekt
Medicinrådet afviste pegcetacoplan (Aspaveli) til patienter med de sjældne nyresygdomme C3-glomerulopati og primær immunkompleks membranoproliferativ glomerulonefritis.
Sygdommene rammer ofte børn, unge og yngre voksne. Hos mere end halvdelen udvikler sygdommen sig til alvorligt nyresvigt inden for fem til ti år, hvilket kan føre til dialyse og nyretransplantation.
Pegcetacoplan har en tydelig effekt på mængden af protein i urinen, som er et mål for nyreskade. Efter 26 uger var proteinudskillelsen reduceret med omkring 67 procent blandt patienter, der fik pegcetacoplan, mens den steg en smule i kontrolgruppen.
Men studiet har fulgt patienterne for kort tid til at vise, om behandlingen faktisk mindsker risikoen for dialyse, transplantation eller tidlig død.
Medicinrådets sundhedsøkonomiske model estimerer 1,8 ekstra leveår og 3,26 ekstra kvalitetsjusterede leveår. Men beregningen bygger på en række antagelser om, hvordan de kortsigtede ændringer i proteinudskillelse og nyrefunktion vil påvirke patienternes sygdom mange år frem.
Prisen blev afgørende.
Ved listepris koster et gennemsnitligt behandlingsforløb på 33,6 år cirka 47 millioner kroner. Merudgiften i forhold til den nuværende behandling er cirka 43,6 millioner kroner per patient. Det svarer til omkring 13,4 millioner kroner per vundet kvalitetsjusteret leveår. Den faktiske pris er lavere efter fortrolige rabatter.
Medicinrådet anvendte alvorlighedsprincippet, fordi sygdommene rammer unge mennesker og kan føre til alvorligt nyresvigt og forkortet levetid. Men selv med denne ekstra vægt på sygdommens alvor vurderede rådet, at prisen var for høj i forhold til den dokumenterede effekt.
Medicinrådet opfordrer virksomheden til at vende tilbage med en markant lavere pris eller et forslag til en risikodelingsaftale.
Læs Medicinrådets anbefaling om pegcetacoplan
Nej til behandling mod voldsom kløe ved sjældent syndrom
Medicinrådet afviste også maralixibat (Livmarli) til patienter med Alagilles syndrom.
Alagilles syndrom er en sjælden genetisk sygdom, som blandt andet kan ramme lever, hjerte og blodkar. Hos mange patienter fører leversygdommen til voldsom og vedvarende hudkløe, som kan påvirke søvn, indlæring og trivsel så meget, at kløen i sig selv kan være grund til en levertransplantation.
Maralixibat virker på kløen.
I det centrale studie steg kløen markant hos de patienter, der i fire uger blev taget af maralixibat og fik placebo, mens den stort set var stabil hos dem, der fortsatte behandlingen. Forskellen var omkring 1-1,5 point på en skala fra 0 til 4, hvilket Medicinrådet vurderer som en klinisk relevant forskel.
Men dokumentationen er sparsom. Studiet omfattede kun 31 patienter, og den randomiserede kontrollerede periode varede kun fire uger. De længere opfølgningsdata er uden en kontrolgruppe.
Der er derfor ikke tilstrækkelig dokumentation for, at behandlingen beskytter leveren, forsinker sygdommens udvikling eller udsætter behovet for levertransplantation.
Medicinrådet estimerer en gevinst på mellem cirka 0,15 og 0,42 kvalitetsjusterede leveår og omkring 0,1 ekstra leveår.
Behandlingen er væsentligt dyrere end den nuværende behandling, men de konkrete prisestimater er ikke offentlige, fordi virksomheden har ønsket dem fortrolige.
Læs Medicinrådets anbefaling om maralixibat
Ny rækkefølge i behandlingen af knoglemarvskræft
Medicinrådet godkendte desuden en ny lægemiddelrekommandation for nydiagnosticerede patienter med knoglemarvskræft, myelomatose, som ikke er egnede til højdosis kemoterapi med stamcellestøtte.
Rekommandationen betyder, at den billigere kombination af bortezomib, lenalidomid og dexamethason, kaldet VRd, skal være førstevalg til mindst 60 procent af patienterne. Det er bemærkelsesværdigt, fordi Medicinrådet i sin faglige behandlingsvejledning pegede på en firestofbehandling, hvor VRd suppleres med et såkaldt CD38-antistof, som det bedste valg til mindst 60 procent.
Firestofbehandlingen med isatuximab, som Medicinrådet anbefalede i juli, placeres kun som andetvalg. En tilsvarende kombination med daratumumab er ikke med i rekommandationen. Forskellen mellem den faglige vurdering og den endelige prioritering skyldes blandt andet behandlingernes pris.
Den nye rekommandation træder i kraft 1. oktober.
Den næste del af behandlingsvejledningen, som Medicinrådet skal opdatere, gælder nydiagnosticerede patienter, der er egnede til højdosisbehandling med stamcellestøtte.
LÆS OGSÅ
Medicinrådets nye prioritering af behandlinger til patienter med myelomatose vækker undren blandt
Patienternes perspektiv får eget afsnit
Fra december 2026 vil Medicinrådets vurderingsrapporter desuden få et særskilt afsnit om patienternes perspektiv.
Her skal det fremgå tydeligere, hvordan patienternes erfaringer og behov indgår i vurderingen af nye behandlinger.
