Ny model skulle sikre hurtigere adgang til medicin – så mange gange er den brugt: 0

En ordning om betingede anbefalinger, der skulle give patienter tidligere adgang til lovende ny medicin, er fire år efter stadig ikke blevet brugt. Medicinrådet peger på manglende interesse fra virksomhederne. Lægemiddelindustriforeningen (Lif) mener derimod, at Medicinrådets egne krav er den største barriere.

Da Folketinget og regionerne i 2022 indførte en ny ordning, der skulle give patienter tidligere adgang til lovende lægemidler, var tanken, at behandlingerne kunne tages i brug, mens der samtidig blev indsamlet mere dokumentation om deres effekt.

Fire år senere er der dog fortsat ikke blevet indgået én eneste aftale om de såkaldte ”betingede anbefalinger”.

En betinget anbefaling gør det muligt for Medicinrådet at anbefale et lægemiddel på et usikkert datagrundlag mod, at der efterfølgende indsamles mere dokumentation, før anbefalingen revurderes.

"Vi har endnu ikke indgået nogle betingede aftaler med virksomhederne. Desværre er denne type aftaler ikke blevet efterspurgt af virksomhederne," lyder det i en mail fra Medicinrådets direktør Søren Gaard.

Denne forklaring bliver imidlertid afvist af Louise Broe, politisk chef for sygehusmedicin i Lægemiddelindustriforeningen (Lif). Ifølge hende ligger årsagen til, at ordningen aldrig er blevet brugt, derimod i Medicinrådets urealistiske krav og forventninger.

"Den eksisterende model for betingede anbefalinger fra 2021 er desværre aldrig blevet anvendt, fordi de krav og rammer, som modellen beskriver, ikke er realistiske."

Skulle give Medicinrådet flere muligheder

Ordningen for brug af betingede anbefalinger af ny medicin blev oprindeligt indført, fordi Medicinrådet i stigende grad skal tage stilling til nye lægemidler med usikker dokumentation.

Det skyldes blandt andet udviklingen af mere målrettede behandlinger til små patientgrupper, som gør det tiltagende vanskeligt at vurdere lægemidlernes reelle effekt – og dermed også, om prisen står mål med gevinsten – lød det i et offentligt notat om ordningen fra Danske Regioner i 2021.

I stedet for enten at afvise et lægemiddel eller kræve en lavere pris, var tanken bag de betingede anbefalinger at give Medicinrådet en tredje mulighed, hvor behandlinger kan tages i brug i en begrænset periode, mens der indsamles mere dokumentation.

"Desværre er denne type aftaler ikke blevet efterspurgt af virksomhederne," lyder det fra Medicinrådets direktør Søren Gaard.

En virksomhed kan for eksempel acceptere en lavere pris til en start, men til gengæld få en højere pris senere, hvis data viser, at behandlingen har den forventede effekt, forklarer sundhedsøkonom i Medicinrådet Dorte Gyrd-Hansen.

Derved deles risikoen i højere grad mellem regionerne og virksomheden, forklarer hun.

”Det giver virksomheden adgang til markedet, og en lovning på, at hvis den effekt som virksomheden forventer synes at være reel, så får de en nærmere aftalt højere pris. Denne type aftale har virksomhederne generelt ikke været villige til at indgå.”

Lif: Virksomhederne er ikke problemet

Hos Lif genkender man ikke billedet af, at det skulle være virksomhederne, der står i vejen for at lande aftalerne om de betingede anbefalinger.

Ifølge Louise Broe skyldes problemet især, at Medicinrådets model både forudsætter en betydelig introduktionsrabat og samtidig, at lægemidlet allerede i den betingede periode lever op til rådets krav om omkostningseffektivitet.

Det betyder ifølge hende, at den økonomiske risiko i høj grad ender med at ligge hos virksomheden.

”Der er virksomheder, der har været i dialog med Medicinrådet om en betinget anbefaling og også tilfælde, hvor der har været et konkret forslag til en betinget anbefaling, som led i Medicinrådets vurdering af lægemidlet. Det er dog ofte en dialog, der strander på grund af Medicinrådets krav til en introduktionsrabat, som det er umuligt for virksomhederne at leve op til, og som reelt betyder, at der ikke er nogen risikodeling. Medicinrådet er ikke villige til at lade usikkerheden komme patienterne til gode,” lyder det fra Louise Broe.

Manglende brug af ordning ikke overraskende

Kravet om en introduktionsrabat er blot ét af flere krav, der ifølge modellen skal være opfyldt, før Medicinrådet kan give en betinget anbefaling. Derudover skal parterne blandt andet blive enige om en detaljeret plan for dataindsamling, opfølgning og revurdering af behandlingen.

Derfor er det heller ikke overraskende, at der endnu ikke er blevet indgået nogle aftaler om betingede anbefalinger, mener Lars Holger Ehlers, direktør for Nordic Institute of Health Economics og fhv. professor i sundhedsøkonomi ved Aalborg Universitet.

”På papiret lyder betingede anbefalinger som en god løsning: Man giver adgang til en behandling, hvor der er lovende effekt, men stadig usikkerhed, og så indsamler man mere data bagefter. Men i praksis er det meget vanskeligt at få til at fungere,” lyder det fra Lars Holger Ehlers.

“Djævlen gemmer sig i detaljerne. Betingede anbefalinger kræver klare aftaler om, hvilke data der skal indsamles, hvem der har ansvaret og opgaverne, og hvad der skal ske, hvis evidensen ikke bliver stærkere,” fortsætter han.

Samtidig kan det være vanskeligt at stoppe en behandling, når patienter først har fået adgang til den, lyder det fra Lars Holger Ehlers. Og så er der en udfordring i forhold til prisen:

”Hvis evidensen er usikker, bør prisen i princippet afspejle det, men det kræver fleksible aftaler, hvor pris og evidens kan justeres over tid. Og hvad, hvis man bliver uenige om evalueringen? Der er nogle uheldige erfaringer fra såkaldte risk-sharing aftaler fra udlandet, som viser, hvor mange detaljer der skal tages højde for.”

Danmark halter ikke bagud – endnu

Selvom det i Danmark indtil videre har haltet med de betingede anbefalinger, som kan sikre patienterne hurtigere adgang til ny medicin, er vi dog ikke nødvendigvis bagud i international sammenhæng.

Det vurderer Jonas Hjelmgren, som er sundhedsøkonom og Director Market Access ved Institutet för Hälso- och Sjukvårdsekonomi i Sverige.

”Danmark har traditionelt baseret sig på fortrolige rabatter og prisforhandlinger frem for outcome-baserede aftaler. Derfor er det ikke overraskende, at betingede anbefalinger ikke har spillet nogen større rolle," siger han.

Jonas Hjelmgren forventer, at de såkaldte managed entry agreements – på dansk ofte omtalt som alternative prisaftaler – vil få større betydning i de kommende år, efterhånden som flere avancerede terapier og målrettede behandlinger godkendes på et begrænset datagrundlag.

Det øger samtidig behovet for real world evidence, altså data om patienters behandling og sygdomsforløb indsamlet i den daglige kliniske praksis, som kan reducere usikkerheden efter markedsføringen af et lægemiddel, mener han.

Jonas Hjelmgren peger samtidig på, at små lande som Danmark kan få svært ved alene at skabe et tilstrækkeligt datagrundlag, særligt ved sjældne sygdomme, og fremhæver nordisk samarbejde om registre som en mulig løsning.

Ifølge Lars Holger Ehlers er betingede anbefalinger udviklet for netop at håndtere den usikkerhed, der følger med moderne behandlinger til små patientgrupper og sjældne sygdomme. Derfor bør Danmark også passe på ikke at blive for tilbageholdende, mener han.

"Danmark skal efter min opfattelse passe på ikke at sakke bagud i den udvikling. Hvis vores nabolande bliver bedre til at håndtere usikkerhed og give kontrolleret adgang til nye behandlinger, mens Danmark forbliver meget tilbageholdende, kan det på længere sigt betyde langsommere adgang til innovation for danske patienter," siger Lars Holger Ehlers og tilføjer:

"Danmark er et lille land, og netop derfor giver internationalt samarbejde god mening. Ved mange nye behandlinger til sjældne sygdomme er der ganske enkelt for få patienter nationalt til hurtigt at skabe robuste data alene. Hvis flere lande kunne koordinere dataopsamling og senere re-evaluering, ville man få et langt stærkere beslutningsgrundlag og samtidig dele risikoen ved usikkerheden."

”Danmark har traditionelt baseret sig på fortrolige rabatter og prisforhandlinger frem for outcome-baserede aftaler. Derfor er det ikke overraskende, at betingede anbefalinger ikke har spillet nogen større rolle," siger Jonas Hjelmgren, svensk sundhedsøkonom.

Svensk økonom: Alternative aftaler kræver tillid

Hvis betingede anbefalinger og andre alternative prisaftaler skal få en større rolle i fremtiden, bliver den vigtigste forudsætning dog hverken nye regler eller mere avancerede dataløsninger.

Det vurderer Peter Lindgren, forskningschef ved Institute for Health Economics (IHE) i Sverige og adjungeret professor i sundhedsøkonomi ved Karolinska Institutet.

Ifølge ham afhænger det først og fremmest af, om virksomheder og myndigheder kan opbygge den nødvendige tillid til hinanden.

"Den vigtigste faktor er hverken teknisk eller juridisk. Det afgørende er, at virksomheder og betalere har gensidig tillid og en reel interesse i at løse fælles problemer. Usikkerhed forsvinder ikke af sig selv. Den skal håndteres gennem bedre data og løbende opfølgning.”

De første skridt er allerede taget i Danmark. Tidligere i år etablerede Medicinrådet et partnerskab, der skal styrke brugen af real world data i opfølgningen på nye lægemidler.

Samtidig er arbejdet med at udvikle nye modeller for dataopfølgning og alternative prisaftaler sat i gang gennem et nyt udbud om konsulentbistand.

Hos Lif bliver arbejdet hilst velkommen. Selvom organisationen er kritisk over for den nuværende model, ser man positivt på, at Medicinrådet nu arbejder på at ændre den, lyder det fra Louise Broe.

"Vi er rigtig glade for Medicinrådets arbejde med at opdatere modellen, så den reelt kan anvendes som redskab til at sikre bedre adgang til innovative lægemidler i Danmark – særligt til lægemidler, hvor evidensen er begrænset, men hvor der er en anerkendt potentiel værdi for patienterne.”