Genterapi til 21,5 millioner kroner virker hos første patient i Aarhus

Den første patient med blødersygdommen hæmofili B, som har fået genterapien Hemgenix på Aarhus Universitetshospital, kan nu undvære sin ugentlige faktormedicin.

Behandlingen har en officiel listepris i Danmark på 21,5 millioner kroner, men der er hemmelig rabat, og den er omfattet af en særlig prisaftale, hvor hospitalerne kun har udgifter til Hemgenix, hvis genterapien virker som forventet. Resultatet fra Aarhus er derfor et konkret eksempel på den type effekt, som aftalen er bygget op omkring.

Patienten blev behandlet for cirka et halvt år siden på Blødercenteret ved Blodsygdomme på Aarhus Universitetshospital. Nu er niveauet af faktor IX i blodet så højt, at patienten ikke længere har brug for den faste forebyggende behandling.

Faktor IX er et stof i blodet, som hjælper blodet med at størkne. Patienter med hæmofili B mangler faktor IX eller har for lidt af det. Derfor kan de få langvarige eller alvorlige blødninger, og mange har hidtil haft brug for fast forebyggende behandling med faktor IX-medicin, ofte som ugentlige infusioner.

Blodsygdomme på Aarhus Universitetshospital oplyser om patienten i et opslag på LinkedIn.

"Patienten har det godt. Og vigtigst af alt: Patientens faktor IX-niveau er nu så højt, at denne ikke længere behøver sin ugentligt faktormedicin. (…) Vi ser frem til snart at kunne tilbyde behandlingen til endnu en patient," lyder det blandt andet i opslaget.

Hospitalerne har kun udgifter, hvis behandlingen virker

Hemgenix blev anbefalet som standardbehandling i Danmark i juni 2024 til patienter med moderat svær eller svær hæmofili B. Da Medicinrådet anbefalede behandlingen, vurderede rådet, at cirka 15 danske patienter kunne være kandidater til genterapien. Det var samtidig uklart, hvor mange nye patienter der ville komme til i løbet af de næste fem år.

Hemgenix har en officiel listepris på 21,5 millioner kroner i Danmark. Internationalt har behandlingen haft en listepris på 5,3 millioner amerikanske dollars og blev ved markedsføringen omtalt som verdens dyreste lægemiddel.

Den danske prisaftale adskiller sig fra almindelig betaling for medicin, fordi udgiften afhænger af effekten. Hospitalerne har kun udgifter til Hemgenix, hvis behandlingen har den ventede virkning. Hvis genterapien ikke virker som aftalt, er det firmaet bag behandlingen, der dækker udgiften.

Aftalen er forhandlet af Amgros, som er regionernes lægemiddelorganisation og forhandler priser på sygehusmedicin. Firmaet bag Hemgenix er CSL Behring.

Danmark var det første land i Europa, der indgik en performancebaseret prisaftale for Hemgenix. Performancebaseret betaling betyder, at betalingen kobles til, om behandlingen virker hos patienten.

Engangsbehandling gør prisaftalen afgørende

Hemgenix gives kun én gang i livet. Det gør prisspørgsmålet særligt vanskeligt, fordi behandlingen koster meget på én gang, mens effekten først kan vurderes efterfølgende.

Ved mange andre lægemidler kan lægerne stoppe behandlingen, hvis den ikke virker, og dermed stopper udgiften også. Med en genterapi som Hemgenix er situationen anderledes, fordi patienten får behandlingen én gang. Derfor har Danmark valgt en aftale, hvor sundhedsvæsenets udgift afhænger af, om behandlingen faktisk får den forventede virkning.

Hemgenix virker ved at tilføre en fungerende kopi af genet for faktor IX til levercellerne. Det sker ved hjælp af en modificeret virus, som fungerer som transportmiddel. Når genet er kommet ind i levercellerne, kan kroppen begynde selv at producere faktor IX.

For patienter med hæmofili B kan behandlingen betyde, at de slipper for den forebyggende behandling med faktor IX-præparat, som tidligere har været standardbehandling og typisk har været livslang.

Effekten bliver fulgt digitalt

For at kunne følge effekten af Hemgenix har Amgros sammen med regionerne, sygehusapotekerne og klinikere udviklet en digital løsning. Den blev lanceret i november sidste år.

Løsningen bruges af de behandlende afdelinger på Rigshospitalet og i Aarhus til at følge patienterne efter genterapien. Her kan lægerne blandt andet holde øje med, om faktor IX-niveauet stiger nok, og om patienten kan undvære den faste forebyggende behandling.

Den digitale opfølgning er en vigtig del af prisaftalen, fordi effekten skal kunne dokumenteres. Når hospitalerne kun har udgifter til Hemgenix, hvis behandlingen virker, kræver det en fælles måde at registrere patienternes effekt på.

I januar 2025 blev den første danske patient behandlet med Hemgenix på Rigshospitalet. 

Artiklen er en omskrevet version af artiklen Første hæmofili B-patient behandlet med genterapi i Aarhus er nu fri for faktormedicin på Hæmatologisk Tidsskrift