EMA anbefalede 104 nye lægemidler i 2025 – 38 indeholdt nye aktive stoffer

Fra medicin, der kan udskyde udviklingen af type 1-diabetes, til genterapi mod en sjælden sygdom i immunforsvaret. Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, havde travlt med vurderingerne i 2025.

I løbet af året anbefalede agenturet 104 lægemidler til markedsføringstilladelse i EU. 38 af dem indeholdt et aktivt stof, som ikke tidligere havde været godkendt i EU.

Det fremgår af EMA’s årsrapport for 2025, som blev offentliggjort 11. juni 2026. Rapporten beskriver også agenturets arbejde med sikkerhedsovervågning, kliniske forsøg, medicinmangel og kunstig intelligens.

EMA godkender formelt ikke lægemidler. Agenturets ekspertudvalg anbefaler, om et lægemiddel bør have en markedsføringstilladelse, mens den endelige afgørelse træffes af EU-Kommissionen.

En europæisk markedsføringstilladelse betyder heller ikke automatisk, at medicinen bliver standardbehandling på danske hospitaler. Nye hospitalslægemidler skal som udgangspunkt vurderes af Medicinrådet, som ser på virkning, bivirkninger og omkostninger.

EMA markerede i 2025 sit 30-års jubilæum, mens EU’s regler om lægemidler til sjældne sygdomme fyldte 25 år.

”Vi befinder os i øjeblikket i en periode med hurtig forandring, præget af nye arbejdsformer og store lovændringer,” skriver Rui Santos Ivo, formand for EMA’s bestyrelse, i forordet til årsrapporten.

Første behandlinger mod flere sygdomme

Blandt årets anbefalinger fremhæver EMA flere behandlinger, som åbner nye behandlingsområder.

Rezdiffra blev anbefalet som den første medicinske behandling i EU mod MASH, en alvorlig form for fedtleversygdom. Ved MASH har patienten fedtophobning, betændelse og leverskader, som kan føre til arvæv og skrumpelever.

Behandlingen er beregnet til voksne med moderat eller fremskreden arvævsdannelse, som endnu ikke har udviklet skrumpelever. Det aktive stof resmetirom skal blandt andet mindske ophobningen af fedt og dannelsen af arvæv, fremgår det af EMA’s omtale af anbefalingen fra 20. juni 2025.

I Danmark er Rezdiffra endnu ikke anbefalet som standardbehandling. Medicinrådet modtog virksomhedens ansøgning i december 2025, men sagen blev sat i clock-stop 16. marts 2026, mens rådet afventer materiale fra virksomheden. Der er endnu ikke fastsat en ny dato for afgørelsen, fremgår det af Medicinrådets sag om Rezdiffra.

Brinsupri blev anbefalet som den første behandling rettet specifikt mod bronkiektasier, som ikke skyldes cystisk fibrose. Sygdommen giver varige skader og udvidelser af luftvejene og kan føre til vedvarende hoste, slim og gentagne infektioner.

Behandlingen er beregnet til patienter fra 12 år, som har haft mindst to forværringer det seneste år. I et studie med 1.767 patienter reducerede Brinsupri antallet af forværringer og forlængede tiden frem til den første, oplyser EMA i sin omtale fra 17. oktober 2025.

Det er endnu uvist, hvornår eller om Brinsupri bliver vurderet af Medicinrådet.

Teizeild er udviklet til voksne og børn fra otte år, som befinder sig i andet stadium af type 1-diabetes. Her er immunforsvaret begyndt at angribe de insulinproducerende celler, mens patienten endnu ikke har udviklet den form for sygdommen, som kræver insulinbehandling.

Teizeild påvirker de dele af immunforsvaret, som angriber cellerne, og skal forsinke overgangen til stadium 3. EMA anbefalede behandlingen i november 2025, fremgår det af referatet fra ekspertudvalgets møde.

Teizeild er under vurdering i Danmark. Medicinrådet begyndte vurderingen i april 2026 og forventer at træffe afgørelse 2. september 2026, fremgår det af Medicinrådets sag om Teizeild.

Waskyra er en genterapi mod Wiskott-Aldrichs syndrom, en sjælden, arvelig sygdom, som næsten udelukkende rammer drenge og mænd. Sygdommen kan give blødninger, eksem, gentagne infektioner og øget risiko for visse kræftsygdomme.

Waskyra fremstilles af stamceller fra patientens eget blod. Cellerne ændres genetisk i et laboratorium og gives tilbage som en enkelt infusion.

Der er ingen offentliggjort sag om Waskyra på Medicinrådets hjemmeside, og behandlingen er derfor endnu ikke anbefalet som dansk standardbehandling.

EMA fremhæver også Zurzuvae, som er den første medicin i tabletform godkendt specifikt mod fødselsdepression. Behandlingen tages én gang dagligt i 14 dage. Der er ingen offentliggjort sag om Zurzuvae hos Medicinrådet.

Anktiva blev anbefalet til voksne med en form for overfladisk blærekræft, som ikke har reageret tilstrækkeligt på BCG-behandling. Der er heller ingen offentliggjort sag om Anktiva hos Medicinrådet.

Duvyzat blev anbefalet til gående patienter fra seks år med Duchennes muskeldystrofi, hvor musklerne gradvist svækkes. Behandlingen gives sammen med binyrebarkhormon.

Duvyzat er under vurdering i Danmark. Sagen var sat i clock-stop fra juli 2025 til februar 2026, mens virksomheden indsendte nye data. Medicinrådet forventer at træffe afgørelse 24. juni 2026, fremgår det af Medicinrådets sag om Duvyzat.

16 af de 104 lægemidler fik ved årets udgang fastholdt deres status som lægemidler til sjældne sygdomme.

Hurtigere vurderinger og mere sikkerhedsovervågning

Tre lægemidler blev vurderet efter EMA’s ordning for accelereret vurdering: Brinsupri, vaccinen Vimkunya og hiv-medicinen Yeytuo. Ordningen forkorter den maksimale vurderingstid fra 210 til 150 dage.

Vimkunya er en vaccine mod chikungunya til unge fra 12 år og voksne. Virussygdommen overføres af myg og kan give høj feber og langvarige ledsmerter.

Vacciner følger ikke nødvendigvis samme danske vurderingsvej som hospitalslægemidler. En eventuel dansk anvendelse afhænger blandt andet af nationale anbefalinger om vaccination og rejsemedicin.

Yeytuo indeholder lenacapavir og er udviklet til at forebygge seksuelt overført hiv-1. Behandlingen gives som en indsprøjtning to gange om året.

Yeytuo blev vurderet gennem EMA’s procedure for lægemidler til brug uden for EU og står derfor ikke umiddelbart foran en indførelse i Danmark.

Otte lægemidler fik en anbefaling om betinget markedsføringstilladelse, som giver mulighed for tidlig adgang til medicin mod alvorlige sygdomme. Firmaerne skal efterfølgende levere yderligere dokumentation.

EMA anbefalede også 89 udvidelser af anvendelsen af allerede godkendte lægemidler. 40 omfattede børn og unge.

I 2025 blev produktinformationen for 432 centralt godkendte lægemidler ændret på baggrund af nye sikkerhedsoplysninger. Det kan føre til nye advarsler, ændrede anbefalinger eller oplysninger om bivirkninger.

EMA fremhæver blandt andet nye oplysninger om risikoen for hjernebetændelse efter skoldkoppevaccinerne Varilrix og Varivax, fremgår det af årsrapportens afsnit om sikkerhedsovervågning.

Fra 31. januar 2025 har alle kliniske forsøg i EU været omfattet af samme regelsæt. Ansøgninger og myndighedsvurderinger samles i Clinical Trials Information System, CTIS.

Siden systemet blev lanceret i 2022, har det modtaget næsten 13.000 indledende ansøgninger. Mere end 10.600 kliniske forsøg er blevet godkendt, og i 2025 kom der 2.844 nye ansøgninger, fremgår det af årsrapportens opgørelse.

EMA lancerede også et interaktivt kort over kliniske forsøg, hvor patienter og sundhedspersoner kan søge efter forsøg ud fra sygdom og geografisk placering.

Kunstig intelligens og medicinmangel fyldte mere

EMA anbefalede 41 biosimilære lægemidler i 2025. Biosimilære lægemidler svarer i meget høj grad til et biologisk originalpræparat, hvor patentbeskyttelsen er udløbet.

Biologisk medicin fremstilles ved hjælp af levende celler og er mere kompleks end traditionel kemisk fremstillet medicin. Producenten skal derfor dokumentere, at forskellene fra originalen ikke har betydning for kvalitet, virkning og sikkerhed.

I april 2025 offentliggjorde EMA et udkast til en mere målrettet tilgang til udviklingen af biosimilære lægemidler. Analyser af lægemidlets struktur og biologiske funktion kan i flere tilfælde mindske behovet for store kliniske effektstudier.

Den endelige udgave af EMA’s oplæg om udviklingen af biosimilære lægemidler blev offentliggjort i marts 2026.

Kunstig intelligens fik samtidig en mere konkret rolle i EMA’s videnskabelige arbejde. I marts afgav agenturets ekspertudvalg sin første formelle vurdering af en metode baseret på kunstig intelligens.

Værktøjet AIM-NASH hjælper patologer med at analysere digitale billeder af levervæv og vurdere, hvor alvorlig leversygdommen MASH er. Det var første gang, EMA vurderede, at oplysninger frembragt med støtte fra et AI-værktøj kunne bruges som videnskabelig dokumentation i en ansøgning om markedsføringstilladelse.

EMA undersøger mere end 100 mulige interne anvendelser af kunstig intelligens. Det gælder blandt andet udarbejdelse af vurderingsrapporter, opsporing af signaler om bivirkninger og håndtering af medicinmangel.

Agenturet beskrev også brugen af billedanalyse ved leversygdom, vurdering af udviklingen i ledskader ved psoriasisgigt og digitale modeller af patienter, såkaldte digitale tvillinger, i forsøg med sjældne sygdomme.

EMA’s europæiske datanetværk DARWIN EU kan hente sundhedsdata fra omkring 180 millioner mennesker i 16 europæiske lande. Oplysningerne bruges til at undersøge, hvordan medicin anvendes og virker uden for kliniske forsøg.

I 2025 blev data blandt andet brugt til at undersøge risikoen for selvmordstanker i forbindelse med doxycyclin og GLP-1-midler, følge medicinmangel og vurdere virkningen af vacciner mod mpox.

Forsyningssikkerhed fyldte også i årsrapporten. Den europæiske platform til overvågning af medicinmangel blev taget i brug i 2025 og samler oplysninger om udbud, efterspørgsel og lagerbeholdninger.

EMA vedligeholder samtidig EU’s liste over kritiske lægemidler og koordinerer samarbejdet mellem medlemslandene, når forsyningen bliver presset.